深度调查揭示中国基因治疗试验致儿童死亡事件的行业冲击

近日，《自然》杂志发表了一篇深入的调查报道，揭示了中国两起基因治疗临床试验导致儿童死亡事件的真相。这些事件引发了学术界、医学伦理界与法律界的广泛关注，并促使人们进行深刻的反思。这两起事件不仅暴露出在伦理审查、知情同意、毒理学风险管理及信息透明度等方面存在的重大缺陷，而且也为近年来迅速发展的中国研究者主导的临床试验机制带来了严峻的合规和监管挑战。

事件回顾方面，第一起事件发生在2025年3月，由来自上海交通大学的研究员仇子龙与上海新华医院共同开展的针对Snijders Blok–Campeau综合征（由CHD3基因突变引发的罕见发育和智力障碍）的AAV载体基因编辑临床试验中，一名6岁的患者在接受治疗后不幸去世。根据Science与Retraction Watch的联合调查显示，该试验在开展前已获知非人灵长类动物（猴）中的毒理学实验结果，所有4只实验动物均出现了与治疗相关的肝损伤，但研发与临床团队仍决定继续进行人体用药。此外，研发团队直接与患儿家属进行沟通，而预临床研究进展的相关论文在提交及发表至《自然》期间却并未向期刊披露人体实验及死亡事件。目前，上海交通大学已宣布对此试验及相关预临床研究进行调查，而《自然》编辑部亦已介入。

第二起事件发生在辉大基因（HuidaGene Therapeutics）针对杜氏肌营养不良症（DMD）进行的一项AAV基因编辑临床试验中。在2025年，一名入组患儿在接受高剂量治疗后因急性呼吸窘迫综合征 (ARDS) 去世。尽管DMD作为一种致死性神经肌肉疾病，其风险接受度相对较高，但此次事件因信息披露延迟而遭到业内多方批评。辉大基因直到2026年8月5日——即事件发生整整一年后，才公开承认了这一情况。公司虽然表示已在24小时内向医院伦理委员会（IRB）报告，但专家指出，信息的长期缺失剥夺了同行与公众对类似AAV载体剂量安全性的评估机会。

这两起事件使“研究者发起的临床试验(IITs)”成为关注的焦点。相比药品监督管理部门（NMPA）主导的注册临床试验（IND），IITs过去依赖医疗机构内部的伦理委员会进行审查，流程较为迅速，曾一度成为推动中国生物医药创新的重要动力。然而，监管力度的不均导致部分项目在预临床毒理把控、利益冲突避免及临床安全监控中存在漏洞。

实际上，监管层已经开始采取行动。国家卫生健康委等部门于2026年5月制定了对于开展研究者主导临床研究的管理规定，要求所有IITs在医院伦理审查通过后5个工作日内完成国家级平台的备案，并明确规定提供严密的预临床安全性证据，同时赋予监管机构暂停或终止高风险试验的权利。

法学和伦理学专家指出，历史上的“杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）事件”曾彻底改变了美国FDA对基因治疗临床试验的监管框架。因此，这两起悲剧也应当成为中国基因治疗与活体诊疗领域规范化的分水岭。怎样在保证试验者生命安全、提升临床透明度与维持生物医药创新活力之间找到平衡，将是中国生物医学界与监管部门必须面对的重大挑战。